非典型溶血尿毒综合征（aHUS）是一种罕见却危及生命的血栓性微血管病（TMA）[1]，其特点是起病急、进展快，若未能及时干预，可能导致肾功能衰竭甚至死亡。值得注意的是，遗传背景、环境因素及疾病触发特点的差异，往往会影响aHUS的临床表型与治疗反应。这一客观情况，也让中国aHUS患者的诊疗长期面临着一个困境：国际上相关临床研究和指南所依据的试验数据，几乎完全源自欧美人群，并未纳入中国患者。这意味着，中国医生在制定诊疗决策时，始终缺乏来自本土人群的循证支持，犹如在“未知水域中航行”。

而在今年美国肾脏病学会年会（ASN 2025）上，这一困境迎来了突破性转机。由北京大学第一医院赵明辉教授作为主要研究者开展的“AURORA”——中国aHUS大规模前瞻性真实世界研究的初步结果正式亮相，打破了中国aHUS领域缺乏本土大规模真实世界数据的局面，为临床诊疗提供了源自中国人群的循证依据。基于此，医学界特邀赵明辉教授围绕该研究展开分享，以期让更多人认识和了解中国aHUS现状，并为临床医生在诊疗上提供决策参考。

意义重大：填补中国aHUS证据空白，助力患者精准诊疗

赵明辉教授介绍道，在“AURORA”研究启动前，我国缺乏大规模前瞻性的系统性研究数据，仅有部分病例报道，且国际aHUS队列中不包含中国人群，因此临床诊疗多参考西方人群的循证证据，这与我国的临床实际需求存在差距。然而，不同人种在遗传背景、环境因素和医疗实践上存在差异。“在这种情况下，我们开展这项研究的目的，就是希望通过多中心协作的模式，收集中国aHUS人群的临床特征、一线诊疗现状、治疗反应、长期预后、安全性等数据，为揭示我国人群特有的发病规律和制定符合中国患者特点的诊疗方案提供强有力的循证依据。”

“aHUS作为一种罕见病，临床诊疗一直面临诸多挑战。作为这项研究的主要研究者，我认为开展该研究且未来长期跟进，对中国aHUS诊疗意义重大，主要体现在3个方面。”赵明辉教授认为，一是这项研究填补了中国aHUS领域真实世界研究的证据空白，结束了依赖西方数据的诊疗现状；二是在研究后期，我们将通过亚组分析优化aHUS的治疗，如按照感染、风湿免疫性疾病、恶性高血压等触发因素启动治疗时机，根据TMA临床表现到启动补体抑制剂治疗小于或大于7天的治疗时机，以及基因突变、个人史、肾外表现等复发高危因素，对患者人群进行分层分析，评估不同疗法在各类人群中的有效性与安全性，为优化中国aHUS患者治疗路径提供直接证据；三是本研究建立的前瞻性队列将使我们能够持续追踪患者肾功能变化、疾病复发等情况，这将能够帮助探索或回答患者长远获益的问题。

“总而言之，我认为‘AURORA’的开展，是推动提升中国aHUS诊疗水平的重要研究。它的成果将直接服务于临床医生与患者，为更早的诊断、更精准的治疗和更优化的长期管理提供中国的决策依据。”

聚焦差异：中国aHUS患者特征与西方人群不同

从此次在ASN大会上公布的“AURORA”初步数据来看，中国aHUS患者的基线特征已呈现出与西方人群不同的“中国特征”。

就此，赵明辉教授展开说道：“我们可以具体来看本研究的一些数据，我们在2024年1月15日到2025年1月15日的整整一年时间里，入组了163名aHUS患者，其中130名占79.8%的患者接受了依库珠单抗治疗，平均启动治疗的时间只有16.6天[2]，这表示中国专家对于aHUS的疾病认知已经较为成熟，已经可以在疾病早期就识别患者并尽早启动补体抑制剂靶向治疗，干预aHUS进展。同时，我们也可以在入组的患者中看到，有119名（73%）的患者合并了触发因素，排在前3名的触发因素分别是感染、自身免疫性疾病和恶性高血压，这与国际上最常见的触发因素分布：恶性肿瘤、妊娠、感染有非常明显的不同。”他表示，这些差异的主要原因，可能与中国人群的风湿免疫性疾病发病率显著高于西方人群有关。

另外，中国人群的补体基因异常比例和既往的国际报道较为一致，且在接受肾活检的65名患者中有39名确诊为TMA，分别只有44.6%和63.6%的患者存在遗传或获得性/血清补体异常，这也提示我们病理和血清补体检测对于aHUS来说缺乏特异性和敏感性，临床不需要等待这些结果来作为确诊aHUS的依据[2]。

着眼长远：“AURORA”未来将重点追踪长期预后指标

“AURORA”研究显示，近80%的中国aHUS患者使用了补体抑制剂治疗，且治疗启动的中位时间仅为7天。对此，赵明辉教授强调，“7天这个数据，在治疗aHUS上已经非常快速，但能够快速治疗aHUS的原因其实并不单一，而是多个因素共同作用的结果”。

他具体介绍了3点原因：1.在今年，我们发布了中国《非典型溶血尿毒综合征多学科诊疗实践专家共识》，为临床治疗提供了决策依据，让aHUS诊疗更加规范。而且，该共识不仅介绍了合并不同触发因素的aHUS患者有哪些临床特点以及如何识别，提供了针对疑似aHUS患者如何去开展多学科诊疗（MDT）的流程，还明确推荐依库珠单抗作为aHUS患者的一线治疗选择，强调了尽早识别患者并早期治疗有助于控制病情，减少肾功能损伤。2.我们可以在共识的引导下开展MDT：比如通过开展院内或区域的MDT，更大程度的提高了临床医生对aHUS的认知水平，且院内MDT可涵盖肾内科、血液科、风湿免疫科、感染科等多个科室，既加强了多学科专家对aHUS的认识，又避免了单一科室诊疗的局限性；对于区域来说，基层医院的医生可以通过线上远程会诊平台，获得及时指导，加速诊断与治疗方案的确定。3. 关注中国aHUS患者的临床结果转化：我们通过开展中国大型aHUS的真实世界研究，持续积累中国人群的诊疗数据并反哺临床，这也让制定的共识和MDT开展有了更贴合中国患者的证据支撑。

“随着研究的持续深入，未来我们将重点关注患者的远期预后。”赵明辉教授详细说到，比如肾功能的改善，包括肌酐和估算（eGFR）的长期动态变化、肾功能恢复到正常水平的患者情况、基线透析的患者摆脱透析的情况、无终末期肾病生存率等；患者的aHUS复发率，尤其停药期间的情况。此外，我们还将汇总不同触发因素、复发高风险因素等亚组的情况，来为中国aHUS患者的规范诊疗、改善患者预后提供更多的证据，同时也为国际aHUS患者的诊疗贡献一份“中国力量”。

总结

“AURORA”研究的开展与初步成果的公布，将为中国aHUS患者带来切实的临床获益。展望未来，随着研究数据的持续丰富与长期随访的深入推进，中国aHUS诊疗将逐步探索出更具针对性、更贴合本土需求的“中国方案”。这既为国内患者点亮精准治疗的新希望，也为全球aHUS患者诊疗的多元化发展、跨人种循证证据的完善，注入强劲的“中国动力”。

专家简介

北京大学教授、主任医师

北京大学肾脏病研究所所长

中华预防医学会肾脏病专委会主任委员；中华医学会肾脏病学分会副主任委员

主要研究领域为肾脏病免疫炎症发病机制。国家杰出青年科学基金获得者。主持国家自然科学基金重大项目。发表SCI论文逾500篇，H指数76。

两次获国家科技进步奖。获法国国家医学科学院赛维雅奖、吴阶平-保罗·杨森医学药学奖、中国青年科技奖。北京大学医学部“桃李奖”。

参考文献：

[1]非典型溶血尿毒综合征多学科共识协作组. 非典型溶血尿毒综合征多学科诊疗实践专家共识（2025版）[J].中华内科杂志, 2025, 64(5): 396-411. DOI:10.3760/cma.j.cn112138-20250219-00095

[2]谭颖，刘晓荣，李娜，等。中国非典型溶血尿毒综合征患者的基线特征及治疗模式：一项前瞻性观察性研究的初步结果. 2025 年美国肾脏病学会肾脏周，2025-11-08.

疫苗声明：所有使用依库珠单抗的患者必须接种四价脑膜炎疫苗（ACYW135），在有条件的情况下接种B型疫苗。

本文受访专家：赵明辉教授

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审批编码：CN-171563 过期日期：2026-02-13

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